Post by alamin447 on Aug 3, 2023 5:31:38 GMT
素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的患者。 方法 审判监督 我们对 patisiran 进行了一项多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照 3 期试验，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的患者。该方案（包括统计分析计划）由申办方 Alnylam Pharmaceuticals 制定，可在 NEJM.org 上获取。该试验经中央会或伦理委员会批准，并根据国际协调会议的良好临床实践指
南和世界卫生组织赫尔辛基宣言进行。所有参与者Telegram 用户号码列表均提供了书面知情同意书。 所有调查人员都收集了数据。第一作者和申办者聘用的作者分析了数据，所有作者保证数据和分析的准确性和完整性，并保证试验遵守方案。第一作者和赞助商雇用的作者根据与 Alnylam Pharmaceuticals 签订的合同，在 Adelphi Communications 提
供的编辑协助下准备了初稿。所有作者均决定投稿发表。所有作者、他们的机构和申办者都必须在试验期间保持数据机密性。 试验参与者 主要资格标准包括年龄在 18 岁至 85 岁之间；TTR中记录的致病性变异；诊断为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴周围神经病，神经病损伤评分 (NIS) 为 5 至 130（范围为 0 至 244，分数越高表明损伤越严重），多发性神经病残疾评分为 IIIb 或更低（分